Výskumu vedcov z Centra pre genómovú reguláciu v Barcelone (CRG) sa podarilo oddialiť progresiu Huntingtonovej choroby (HD) u myší. Na tento účel vedci použili proteíny nazývané „zinkové prsty“ na zníženie expresie mutantného génu, ktorý je súčasťou tejto patológie.

Pri Huntingtonovej chorobe dochádza k zmene v géne, ktorý kóduje proteín nazývaný huntingtín, ktorý je nevyhnutný pre vývoj a udržiavanie neurónov. Tento mutovaný gén je príčinou Huntingtonových príznakov, ktoré pozostávajú z výskytu nedobrovoľných pohybov, ktoré pacient nemôže kontrolovať, okrem zmien v charaktere. Ako choroba postupuje, existujú aj príznaky demencie.

Keď sa liečba aplikovala na myši s Huntingtonovou chorobou, objavili sa príznaky charakteristické pre túto patológiu.

Pretože HD je spôsobená anomáliou jediného génu, terapia zameraná na inhibíciu tohto génu by mohla dosiahnuť kontrolu tohto ochorenia, pre ktoré v súčasnosti neexistuje žiadny liek.

Výskumníci z CGR vyvinuli „zinkové prsty“, ktoré rozpoznávajú a viažu sa na určité sekvencie DNA, čo umožňuje regulovať gény, ku ktorým sú pripojené. V prípade mutantného génu, ktorý spôsobuje Huntingtonovu chorobu, „zinkové prsty“ bránia jeho expresii, čím sa znižuje produkcia abnormálneho huntingtínového proteínu.

Autori štúdie, ktorých zistenia publikovali „Zborník Národnej akadémie vied“ (PNAS), zistili, že keď aplikovali liečbu na myšie modely s HD, nástup príznakov ochorenia sa oneskoril. Vedci majú v úmysle pokračovať v projekte zameranom na rozvoj liečby, ktorá je účinná u ľudí.