fenylketonúria (PKU) je genetické ochorenie, ktoré je charakterizované metabolickou poruchou, ktorá bráni telu rozbiť fenylalanín (Phe), esenciálnu aminokyselinu, ktorá zasahuje do nervovej synapsie. Deti narodené s týmto stavom musia začať liečbu okamžite, aby sa predišlo komplikáciám, ako sú mentálne poruchy a poruchy správania, záchvaty alebo mentálne postihnutie.

Liečba feniceltonúrie je založená na a prísna diéta poskytnúť základné množstvo fenylalanínu a užívať lieky, ktoré im bránia v zvyšovaní ich hladiny v krvi. Úrad pre potraviny a liečivá Spojených štátov (FDA) teraz schválil nový liek - pegvaliase-pqpz-, ktorý sa bude uvádzať na trh pod názvom Palynziq, ktorý sa ukázal ako účinný pri znižovaní hladín Phe v klinických štúdiách.

Dve klinické štúdie testovali účinnosť lieku Palynziq

Palynziq je indikovaný pre dospelých pacientov s fenylketonúriou ktoré nereagujú na štandardné terapie a sú podávané injekciou. Jeho účinnosť a bezpečnosť boli preukázané v dvoch klinických štúdiách zahŕňajúcich dospelých pacientov s koncentráciami fenylalanínu v krvi nad 600 μmol / L s predpísanou liečbou.

Pacienti, ktorí dostávali liek, zaznamenali štatisticky významné zníženie hladín fenylalanínu v krvi

Prvá z týchto skúšok bola randomizovaná otvorená štúdia s pacientmi, ktorým sa podávali zvyšujúce sa dávky lieku prostredníctvom a subkutánnou injekciou 20 mg alebo 40 mg raz denne. Druhá práca pozostávala z osemtýždňovej placebom kontrolovanej štúdie u pacientov, ktorí boli predtým liečení Palynziqom. Výsledky ukázali, že pacienti, ktorí dostávali liek, zaznamenali štatisticky významné zníženie hladín Phe v krvi.

Vedľajšie účinky Palynziq

Najčastejšie vedľajšie účinky liečby Palynziqom hlásené počas klinických štúdií boli reakcie v mieste vpichu, bolesť kĺbov, precitlivenosť, bolesť hlavy, generalizované kožné reakcie, ktoré pretrvávali najmenej dva týždne, svrbenie, nevoľnosť alebo \ t vracanie, závrat, bolesť brucha alebo hrdla, únava, kašeľ a hnačka.

Najzávažnejším hláseným nežiaducim účinkom bol. \ T anafylaxia, ktoré sa vyskytli častejšie pri zvyšovaní dávky lieku počas prvého roka liečby. Vzhľadom na to, že ide o významné riziko pre zdravie pacienta, označenie lieku obsahuje výstražné políčko a liek bude dostupný iba na lekársky predpis a bude nasledovať súbor noriem, ktoré boli zozbierané pod názvom Palynziq REMS Program. ,

Tento liek je druhou liečbou na kontrolu tohto ochorenia vyvinutého spoločnosťou BioMarin a očakáva sa, že bude dostupný v Spojených štátoch v júni. Okrem toho farmaceutická spoločnosť predložila Európskej agentúre pre lieky žiadosť o povolenie, takže ak bude schválená, bude sa predávať aj v Európe.

Daniel Kraft invents a better way to harvest bone marrow (Október 2019).