idiopatickej pľúcnej fibrózy je to zriedkavá patológia - odhaduje sa, že postihuje 13 až 20 ľudí na 100 000 obyvateľov - a potenciálne smrteľná, pre ktorú neexistuje žiadny liek. Liečba je zameraná na zmiernenie ich príznakov alebo na oddialenie ich progresie, preto je dôležitá nová terapia vyvinutá vedcami z Národného centra pre onkologický výskum (CNIO), ktorá dosiahla liečiť toto ochorenie u myší.

Je to génovej terapie že, ako vysvetľuje Paula Martínez, spoluautorka výskumu, je zameraná na korekciu molekulárnej príčiny pľúcnej fibrózy u pacientov s krátkymi telomérnymi koncami chromozómov, a preto zavádza telomerázu - jediný enzým schopný predĺžiť tieto teloméry - v bunkách poškodeného pľúcneho tkaniva.

Tri týždne po liečbe sa zlepšila pľúcna funkcia myší a pľúca mali menší zápal a fibrózu.

skrátenie telomérov Je spojená so starnutím a vývojom niektorých chorôb, vrátane idiopatickej pľúcnej fibrózy, takže autori štúdie sa zamerali na snahu o omladenie postihnutých tkanív. Za týmto účelom vytvorili myšací model, v ktorom sa k poškodeniu produkovanému krátkymi telomerami pridali pľúcne lézie charakteristické pre fibrózu, aby sa otestovali terapeutické stratégie založené na aktivácii telomerázy.

Liečba zvrátila fibrotický proces na zvieracích modeloch

Výskumníci navrhli génovú terapiu, ktorá pozostávala z modifikácie neškodného vírusu tak, aby jeho genetický materiál obsahoval gén telomerázya následne inokulovali tento vektor do buniek poškodeného pľúcneho tkaniva zvierat. Po jednej injekcii sa po troch týždňoch zlepšila funkcia pľúc chorých myší a pľúca mali menej zápalu a fibrózy a po dvoch mesiacoch sa fibróza "zlepšila alebo zmizla", ako to podrobne opísali autori v článku publikované v Elif.

Spoluautor štúdie Juan Manuel Povedano vysvetlil, že dokázali, že génová terapia umožňuje návrat fibrotického procesu na zvieracích modeloch ochorenia a že to môže byť účinné aj u ľudí. Ďalším krokom, povedal Fátima Bosch, expert na génovú terapiu na autonómnej univerzite v Barcelone, bude vyvinúť najvhodnejšie vektory pre túto liečbu, ktorá sa bude používať u pacientov s touto chorobou.

Pľúcna fibróza (Október 2019).