Tím výskumníkov z University of California, Berkeley (USA) vyvinul techniku, ktorú pokrstili CRISPR-Gold, ktorý im umožnil upravovať gén receptora neurotransmitera a znižovať charakteristiku opakovaného správania Poruchy autistického spektra (ASD)u myší s formou. \ t Syndróm fragilného X (SXF).

Je to prvýkrát, čo sa to podarilo editovať kauzálny gén autizmu v mozgu Hye Young Lee, asistent profesora bunkovej fyziológie a integrátora na University of Texas Health Sciences Center v San Antoniu (USA) a riaditeľ štúdie ,

Použitím nanočastíc zlata namiesto vírusov je možné kontrolovať množstvo, ktoré sa vstrekuje, a obmedziť vedľajšie účinky použitia Crispr.

Syndróm krehkého X, ktorý je spôsobený jedným génom, uľahčil výskum jeho príčin a možných liečebných postupov, a preto boli zvolené zvieracie modely tejto patológie, pretože poruchy autistického spektra, aj keď sú tiež genetického pôvodu, Sú pripisované viacerým príčinám.

Zlaté nanočastice namiesto vírusov na úpravu génov

Autori diela, ktorý bol publikovaný v Prírodné biomedicínske inžinierstvo, potvrdili, že nová technika, ktorú použili, má viac výhod ako CRISPR-Cas9, pretože napríklad nemusí používať vírusy a v skutočnosti sa ukázalo, že injekcia nanočastice zlata Namiesto podávania enzýmu Cas9 sa mu podarilo eliminovať gén spôsobujúci ochorenie a poskytnúť terapeutické účinky.

Lee vysvetlil, že ak sa vírus použije na injekciu DNA CRISPR, nie je možné kontrolovať množstvo proteínu Cas9 a navádzanú RNA, ktoré sú exprimované, čo je problém, pretože gén pokračuje v expresii enzýmu Cas9, čo vedie k náhodnému rezaniu iných. gény. Odborník však pokračuje v technike CRISPR-Gold, ak je schopný kontrolovať množstvo, ktoré si želajú aplikovať, čo pravdepodobne obmedzí vedľajšie účinky používania CRISPR.

Na vykonanie testu na myšiach so SXF vstrekli CRISPR-Gold s Cas9 do striata mozgu, oblasti, ktorá sa podieľa na tvorbe návykov, a ktoré sú spojené s opakovaným správaním charakteristickým pre ASD. Liečbe sa podarilo vypnúť gén pre mGluR5, ktorý zasahuje do neuronálnej komunikácie a ktorý je deregulovaný v SXF. Týmto spôsobom sa znížilo opakované správanie myší, ktoré zahŕňali obsedantné vykopávky a opakované skoky vo vzduchu. Najmä razba bola znížená o 30% a pokles o 70%.

How CRISPR lets us edit our DNA | Jennifer Doudna (Október 2019).